诺贝尔奖让此前冷门的微小RNA赛道受到关注。
当地时间10月7日，瑞典卡罗琳医学院宣布，将2024年诺贝尔生理学或医学奖授予科学家维克托·安布罗斯和加里·鲁夫昆(GaryRuvkun)，表彰他们发现了微小RNA(也可称microRNA或miRNA)及其在转录后基因调控中的作用。
微小RNA是一类在基因调控中发挥关键作用的小型RNA分子，其异常和突变可能导致各类疾病。据央视新闻，两位科学家的发现引入了一种新的基因调控原理，这对于多细胞生物至关重要，揭示了人类基因组编码超过一千种微小RNA。这一发现为理解生物体功能及其如何发育开辟了新的维度。
事实上，由于司美格鲁肽、替尔泊肽等GLP-1减肥药在全球的大火，今年GLP-1相关研究原本被视为是诺贝尔生理学或医学奖的大热门。如今花落微小RNA技术，有相关企业人士向记者感慨:“这次诺奖爆冷让我们这种冷门技术热了一把。”
澎湃新闻记者注意到，今年的诺贝尔生理学或医学奖揭晓以后，有部分投资者在互动平台提问上市公司是否有相关研究。澎湃新闻记者梳理发现，目前全世界范围内暂时没有相关药物获批，但相关检测类产品已经运用于癌症筛查。
起源于新加坡的癌症早筛企业觅瑞目前正在申请港股IPO，该公司旗下就拥有一款基于微小RNA技术的胃癌检测产品GASTROClear。10月8日，觅瑞联合创始人、执行总裁及中国区总裁邹瑞阳在接受澎湃新闻记者采访时表示，该产品已经在新加坡、欧盟、泰国等市场获批，国内预计在今年年底或明年获批。除了这款产品，公司针对肺癌、乳腺癌、肝癌、结直肠癌等高发癌种都有管线布局。
国内也有相关诊断企业布局有微小RNA技术。热景生物10月8日在官方公众号发布文章称，公司自主开发的外泌体miRNA全自动检测平台，结合了首创的糖链外泌体捕获技术GlyExo- Capture和精准的miRNA自动检测技术，为疾病的早期诊断提供了工具。目前，GIyExo-Capture平台开发的系列癌症早期诊断成果陆续通过注册检验(胰腺癌、肝癌、胃癌等)，相关神经退行性疾病研发项目进展顺利。
美因基因2024年半年报提到，公司用于阿尔茨海默病筛查的试剂盒为基于血浆的miRNA标志物检测。根据弗若斯特沙利文的数据，全球基因检测市场尚无任何注册用于筛查阿尔茨海默病的商业化基因检测试剂盒。公司正与天坛医院合作开发该产品，并与中国不同地区的多家医院合作进行多中心临床验证。公司使用不少于1500例样本，并运用机器学习算法，以筛选合适的生物标志物。
值得一提的是，美因基因背后站着的是A股上市公司美年大健康产业控股股份有限公司。美因基因2024年半年报显示，Mei Nian Investment Limited拥有15.57%的股权，而Mei Nian Investment Limited由美年大健康持有100%权益。
命码生物的一款胰腺癌检测试剂盒也运用了微小RNA技术。该公司公众号文章提到，2015年，微小核糖核酸检测试剂盒在中国获批上市，也是目前唯一获批用于胰腺癌辅助检测的三类证microRNA检测产品。
尽管目前还没有微小RNA药物获批，但此前也有企业布局。在国内，早在2018年2月，药明康德子公司合全药业就曾宣布，与Regulus Therapeutics Inc. 达成合作协议，共同开展寡核苷酸领域的研发以及中型规模的non-GMP/GMP生产。Regulus是一家生物制药公司，致力于开发以miRNA为靶标的创新药物。
邹瑞阳介绍，传统化学药物的研发通常需要进行大规模的筛选，有时候需要从成千上万个自然界或合成的化合物中才能筛到一个有效的药物结构，而且利用一个化学药物去有效并且特异的和靶向蛋白质结合也存在难度。如果用miRNA作为药物，药物设计上相对简单，只需要找到合适的基因序列组合去抑制别的基因或者促进别的基因的表达就可以了。目前大约有上千个以miRNA作为药物的临床试验在开展，部分处于研发后期阶段，但迄今为止还没有药物获批。一方面，miRNA在人类中的作用机制在2000年左右才被发现，相关药物研发还需要一定的时间。另一方面，相比检测，miRNA药物需要改变细胞的生理和病理状态，因此研发难度也更大。
“通常临床诊断检测的靶标大多是蛋白质，有时也会检测DNA突变和甲基化等状态，但miRNA本身不编码蛋白质，而是通过调控别的基因发挥功能，比如一个人患了癌症，细胞里面的miRNA表达量就会变化，我们通过检测这个变化，就可以做癌症筛查和诊断了。在做癌症早筛时，如果测miRNA的表达，大概5毫升血液就足够了，测DNA的变化通常可能要30毫升的血液甚至更多。” 邹瑞阳认为，miRNA在癌症检测上为患者提供了一个更加无创、便捷的选项。
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